Talamona, 06 marzo 2015   |  
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Talamona: Il gruppo Familiari Beta-sarcoglicanopatie vince 20mila euro alla raccolta punti Iperal

«Dal 2012 le famiglie del GFB ONLUS finanziano da sole la fase preclinica di terapia genica sulla distrofia di tipo 2E, presso il National Children's Hospital di Columbus OHIO USA, portata avanti dall'equipe del Prof. Jerry Mendell. Nel 2012 il GFB ha inviato presso i laboratori americani il Prof. Cerletti Massimiliano, originario di Chiavenna, che da 15 anni studia le distrofie muscolari alla Harvard di Boston, e che attualmente è professore universitario a Londra e lì è direttore di un centro di cellule staminali» spiega Marco Perlini.

foto convegno gfb

Gioia e soddisfazione per il GFB (GRUPPO FAMILIARI BETA-SARCOGLICANOPATIE) Onlus che per il secondo anno consecutivo si classifica terzo all’iniziativa “La spesa che fa bene 2014”. E giovedì 5 marzo ha ritirato l’assegno di 20mila euro. «Il GFB Onlus ringrazia la Società Iperal per aver riproposto l'iniziativa anche nel 2014, consentendo a molte onlus di realizzare i loro progetti – sottolinea Beatrice Vola, presidente del GFB Onlus – e poi un ringraziamento speciale va a chi ci ha sostenuto». 

 

L’associazione è comunque attiva su più fronti e Marco Perlini, vice presidente dell’associazione racconta le tappe più significative di questi anni:«Dal 2012 le famiglie del GFB ONLUS finanziano da sole la fase preclinica di terapia genica sulla distrofia di tipo 2E, presso il National Children's Hospital di Columbus OHIO USA, portata avanti dall'equipe del Prof. Jerry Mendell. Nel 2012 il GFB ha inviato presso i laboratori americani il Prof. Cerletti Massimiliano, originario di Chiavenna, che da 15 anni studia le distrofie muscolari alla Harvard di Boston, e che attualmente è professore universitario a Londra e lì è direttore di un centro di cellule staminali. A seguito delle valutazioni positive sui laboratori riportate dal prof. Cerletti le famiglie del GFB hanno deciso di partire coi primi finanziamenti al progetto di terapia genica per la LGMD2E. Ad ora sono state versate tre rate per un ammontare complessivo di 900.000 dollari. 

 

In questi 4 anni il GFB ha ricevuto 3 report, con i risultati delle fasi del progetto e partecipato a 4 conferenze telefoniche coi medici americani e la commissione medico-scientifica dell'associazione. Nell'aprile del 2013 i medici americani hanno partecipato al Primo Convegno Nazionale del GFB a Milano ”What next?” e nello scorso mese di luglio il GFB ha ricevuto l'autorizzazione alla terapia dalla FDA americana (l'agenzia americana del farmaco), che  autorizza la somministrazione della terapia genica sui primi pazienti. In questi mesi i laboratori stanno ultimando la produzione del vettore umano e poi invieranno nuovamente il report al GFB, per passare poi alla fase successiva”. L'associazione sta portando avanti da sola questo percorso per  la lotta a questa particolare patologia. Le grandi associazioni di malattie rare, provinciali e nazionali non hanno partecipato, in quanto impegnate in altri progetti. 

 

Il GFB comunque spera che col tempo anche altre associazioni possano unirsi in questo direzione, essendo la LGMD2E uno tra i migliori candidati per l'applicazione di questa terapia. Infatti il gene che causa questa patologia è tra i più piccoli fra le malattie genetiche ad ora conosciute. Terapia che poi potrà essere replicata su molte altre malattie genetiche simili. Il GFB Onlus nel mese di gennaio ha anche partecipato a un meeting all'università di Milano, in cui ha relazionato una dottoressa italiana che ha lavorato lo scorso anno nell'ospedale americano sugli studi  in corso di terapia genica. «Durante l'incontro – spiega Perlini – è emerso che questo percorso è molto delicato, ci sono stati degli ostacoli che ora sono stati superati, ma tutto pare essere pronto per concretizzarsi sui pazienti»-  

 

 

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