Un farmaco contro la distrofia muscolare, il grande successo delle famiglie di Talamona

L’associazione di Talamona Gruppo Famiglie Beta-Sarcoglicanopatie (GFB) ONLUS continua a mantenere il suo impegno nei confronti del progetto americano di terapia genica per la LGMD2E (rara forma di distrofia muscolare), in corso dal 2012 negli Stati Uniti a Columbus Ohio. Progetto che negli ultimi tre mesi ha subito un rallentamento, per mancanza di fondi, ma questo non ha impedito all’associazione di continuare nel suo impegno. E proprio venerdì 9 settembre il GFB ONLUS ha inviato il suo quinto finanziamento, pari a 200.000 dollari, superando la cifra complessiva di 1.300.000 dollari, versata a Columbus in 5 quote dal 2012 grazie al sacrificio delle famiglie associate e dei fondi ricavati dalle attività della onlus. Il professor Jerry Mendell ha comunicato che al momento il GFB ONLUS è ancora l’unico finanziatore del progetto e senza questo contributo il progetto è destinato a fermarsi nel giro di poche settimane. «Questa quota ora inviata non sarà comunque sufficiente per far partire il trial clinico -fanno sapere dall'associazione - É previsto un ulteriore versamento dell’associazione a Columbus entro fine anno».

Il GFB Onlus continua a finanziare il progetto per i risultati che la terapia genica sta dando nei confronti di altre due malattie genetiche (SMA1 e LGMD2D). «Le iniezioni in 19 pazienti hanno dimostrato che la terapia, sviluppata per trattare malattie gravi e pericolose per la vita, fornisce un miglioramento sostanziale - continuano - Proprio per questo l’azienda AveXis svilupperà tutta la procedura per consentire alla terapia genica per la SMA1 di ottenere il riconoscimento di farmaco». «Questo è molto importante –spiega MarcoPerlini, vice presidente del GFB ONLUS -, perché quando una terapia è riconosciuta farmaco, quest’ultima diventa disponibile per tutti i pazienti. Ed è straordinario che tutto questo, sviluppato ora per la SMA1, potrà essere replicato nei prossimi anni anche sul progetto di terapia genica del GFB ONLUS per la LGMD2E».

Le famiglie del GFB sono partite nel 2010 col sogno di poter finanziare un progetto di ricerca scientifica, mirato a trovare una cura per la LGMD2E e questo sogno sta diventando ogni giorno sempre più realistico. Questa terapia nei prossimi anni potrà dare un futuro migliore a questi ragazzi. Ulteriori informazioni sul progetto in corso si possono trovare sul sito dell’associazione www.beta-sarcoglicanopatie.it “Tutto questo è stato reso possibile grazie alla generosità dei numerosi sostenitori dell’associazione, a cui va il nostro doveroso ringraziamento –conclude Perlini -. A sostegno della ricerca, il GFB porta avanti la sua maratona di raccolta fondi, tra cui la raccolta di giochi e libri usati, che possono essere consegnati nei vari punti di raccolta: Oscar Cap, Erboristeria natura infinita, Grotta di sale aMorbegno e a Talamona Pancaffé, Immagine acconciature, Intimo Perlini, Il tempo delle mele. E’ possibile anche di ritiro a domicilio, chiamando il numero 3484799225”. Domenica 23 ottobre le famiglie del GFB ONLUS si ritroveranno al quarto pranzo sociale dell’associazione, che si terrà al ristorante “Le 5 case” di Gera Lario. Per prenotarsi chiamare il 3280075986.