Milano , 28 giugno 2017   |  

Accordi per la ricerca: contributo contro distrofia di Becker

Arriva dalla Lombardia un contributo importante per combattere una malattia rara come la distrofia di Becker.

sanita

Martedì 27 Giugno, ha spiegato l'assessore all'Università, Ricerca ed Open Innovation Luca Del Gobbo "non esistono farmaci e terapie per questa sindrome. Grazie agli 'Accordi per la Ricerca e l'Innovazione' finanziamo con 3,23 milioni di euro la sperimentazione di Givinostat. Il progetto, portato avanti da ItalFarmaco, Policlinico di Milano e il Centro di Ricerca Opis, prevede uno studio clinico sperimentale in 50 pazienti per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat in questa forma di distrofinopatia".

La Lombardia è la prima regione  in Europa ad aver investito 106 milioni di euro a fondo perduto su progetti di Ricerca e Innovazione. Finanziati 32 destinando loro un contributo pari a una media del 50 per cento del costo di ogni singolo intervento.  Gli Accordi sono strumenti nuovissimi lanciati dalla Regione Lombardia e che riguardano l'innovazione di prodotto o di processo di altissimo profilo. Sono stati presentati da una 'rete' fatta da almeno un'impresa (di qualunque dimensione) e un centro di ricerca e/o Università. Ne sono arrivati poco meno di 100; 51 sono stati ammessi alla fase di negoziazione e 32, appunto, saranno finanziati con i 106,7 milioni di euro regionai. I 32 progetti selezionati hanno coinvolto 210 soggetti di cui 80 organismi di ricerca (63 pubblici e 17 privati) e 130 imprese (89 piccole e medie e 41 grandi).

Gli accordi hanno un effetto leva importante, i 106 milioni investiti consentono a imprese e centri di ricerca di investire 206 milioni di euro.  L'84 percento dei 32 progetti utilizzano tecnologie abilitanti, il 62 prevedono poi di arrivare a brevetti depositati a fine progetto. L'innovazione proposta è:  radicale per il 37 per cento dei progetti,  incrementale per il 63.

Di seguito una breve scheda del progetto per la sperimentazione del  progetto.  La distrofia muscolare di Becker (DMB) è una patologia neuromuscolare appartenente al gruppo delle distrofinopatie, di cui la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rappresenta la forma più grave. E' una malattia rara, diagnosticata tra i 10 e 30 anni di età, che colpisce i maschi, con frequenti complicanze osteoarticolari e respiratorie, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare con conseguente perdita di deambulazione. Non esiste una terapia specifica per la DMB: l'approccio terapeutico è multidisciplinare e principalmente finalizzato ad affrontare le possibili complicanze. L'impatto economico derivante dall'utilizzo da parte dei pazienti dei servizi sanitari è  di grande entità. Inoltre, le complicanze legate alla malattia impediscono lo svolgimento delle mansioni socio-lavorative, e la gestione dei pazienti comporta un importante carico fisico ed
emotivo per le famiglie. Italfarmaco ha deciso di sperimentare Givinostat, utilizzato per combattere la DMD, anche per la distrofia di Becker.

Il progetto prevede uno studio clinico sperimentale di fase 2 randomizzato, in doppio cieco (pazienti che assumono il trovato e altri che assumono un placebo), in 50 pazienti DMB, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat in questa forma di distrofinopatia.

Costituito da Italfarmaco, multinazionale chimico-farmaceutica; da OPIS, centro di ricerca con 10 sedi in Europa e Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico con 3 unità operative: Neurologia, Malattie neuromuscolari e Neuroradiologia

Il progetto, oltre a fornire una cura efficace, avrà un forte impatto economico sul sistema sanitario e sula spesa pubblica: per ogni paziente vengono spesi annualmente 40.000 euro. Inoltre la conferma dell'efficacia di Givinostat aprirà la possibilità di utilizzare la molecola anche per il trattamento di altre distrofie muscolari.

 

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