Talamona, 05 febbraio 2018   |  

"Curiamoli 4.0", raccolta fondi per la distrofia muscolare

Nuova campagna sms nazionale di raccolta fondi per il Gfb Onlus di Talamona.

distrofia muscolare

Dal 4 al 17 Febbraio sarà attiva la campagna solidale “Curiamoli 4.0” per sostenere l’associazione. I canali Mediaset sosterranno l’iniziativa, trasmettendo lo spot dal 4 al 10 febbraio, mentre su LA7 andrà in onda dal 4 al 14 febbraio, su Sky invece dal 10 al 17 Febbraio. Con un SMS o una chiamata da rete fissa al 45521, sarà possibile sostenere la ricerca scientifica per la cura, attraverso la terapia genica della distrofia dei cingoli. Nei negozi e luoghi pubblici della provincia di Sondrio verranno distribuiti numerosi volantini e salvadanai con le informazioni della campagna SMS. Chi fosse interessato a collaborare o a dare una mano può chiamare il numero "3280075986".

Il materiale della campagna sarà disponibile e distribuito nella sede di Talamona, in via Gavazzeni n 54, a partire dal 27 Gennaio, tutti i sabati dalle 10 alle 12 e i mercoledì dalle 17 alle 19. Si potrà seguire l’andamento della campagna dai social network, in particolare da Facebook nella pagina gfbonlus, o sul sito dell’associazione "www.gfbonlus.it" .

Attualmente i progetti in corso prevedono l’impiego della terapia genica per il trattamento di ben sette patologie: la SMA1, la distrofia muscolare di Duchenne e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli. Da giugno 2017 il GFB Onlus non è più il solo finanziatore del progetto per la distrofia dei cingoli 2E, grazie alla nascita della "Company Myonexus", che ha avviato la sperimentazione di cinque nuove terapie specifiche per diverse forme di distrofie dei cingoli. Proprio quest’anno si partirà con la sperimentazione sui primi 6 pazienti con distrofia di tipo 2E a cui verrà iniettata la terapia per via sistemica, a dosaggi molto alti, e andrà in tutto il corpo, cuore compreso. 

«Lo scorso 2 Novembre – racconta Vola – sono stati pubblicati incredibili risultati di terapia genica sui primi 15 bambini trattati a Columbus con lo stesso vettore virale e affetti da Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1 (SMA1). Al termine dello studio, ognuno dei pazienti era ancora in vita e, dei 12 bambini che hanno ricevuto la dose maggiore, 11 erano in grado di sedersi senza assistenza, 11 potevano deglutire autonomamente e parlare e 2 sono stati persino in grado di camminare. Si tratta di risultati strabilianti che generano una forte iniezione di fiducia per i successivi passaggi della ricerca. Nel frattempo, il 4 Gennaio, lo stesso professor Mendell ha dato l’avvio ad uno studio clinico analogo anche per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, una forma di distrofia più frequente e che conduce rapidamente a degenerazione muscolare. La tecnica è la stessa, si usa il medesimo vettore virale e lo stesso promotore». 

La terapia genica sarà quindi applicata in modo modulare e ripetitivo, adattandola a varie malattie genetiche, si dice che il 2018 sarà l’anno della terapia genica.

Il traguardo però non è ancora stato raggiunto e il GFB Onlus continua a impegnarsi per trovare altri finanziatori che entrino nella Company e per raggiungere un'altra importante tappa: portare la terapia anche a Milano nel giro di pochi anni. Con questi obiettivi, il GFB Onlus lancia la campagna “Curiamoli 4.0” per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti dalla distrofia dei cingoli. 

download pdf Manifesto distrofia

Appuntamenti

Ritrovaci su Facebook

Caleidoscopio

19 Agosto 1419 posa della prima pietra dello Spedale degli Innocenti a Firenze, ritenuto il primo edificio rinascimentale mai costruito

Social

newFB newTwitter