Talamona: nuove terapie per la distrofia muscolare

Al GFB Onlus,  ha raggiunto un importante traguardo nella ricerca scientifica per la cura della distrofia dei cingoli, una rara forma di distrofia muscolare che in poco tempo non permette più di camminare, poi di respirare e poi ferma il cuore. Il 15 Giugno la Onlus ha firmato un importante accordo con una Company americana - la Myonexus Therapeutics - che si propone, entro il 2027, di ottenere il riconoscimento di cinque nuove terapie specifiche per diverse forme di distrofie dei cingoli. Con l’accordo il GFB Onlus è ufficialmente entrato a far parte della Company e ha inviato a Columbus altri 200.000 euro per sostenere il progetto.

A partire dal 2012, questo progetto,  condotto dal Professor Jerry Mendell al Nationwide Children’s Hospital di Columbus, Ohio, negli Stati Uniti,  è stato finanziato esclusivamente dal GFB Onlus, con una quota complessiva di 1.322.500 dollari. I risultati ottenuti in questi anni sono stati riportati in due pubblicazioni scientifiche e si è conclusa la fase preclinica grazie all’impegno del GFB Onlus, unico ente finanziatore. «Proprio lo scorso anno, però, il GFB Onlus temeva di non riuscire a continuare da solo nello sviluppo di questa terapia – racconta Beatrice Vola, Presidente del GFB Onlus – il futuro appariva incerto…ma quest’anno è arrivata la svolta e dopo un anno di stop forzato per mancanza di fondi, finalmente il progetto americano di terapia genica potrà ripartire».

Inizia così per il GFB Onlus una “nuova era”, in cui non è più solo nel finanziare questo progetto,  altri gruppi di famiglie americane hanno aderito alla Company. Hanno una storia simile alle famiglie del GFB, a evidenziare che ciò che accade in Italia si replica anche altrove, dove le risorse sembrerebbero maggiori. I figli di queste famiglie sono malati di una malattia sconosciuta, non ci sono enti che finanziano le ricerche e le famiglie si sentono dimenticate, così decidono di costituire loro stesse alcune fondazioni, che operino in questo settore. Ora queste fondazioni si uniscono al GFB Onlus nella Company Myonexus e tutti insieme saranno più forti!

La Company si è attivata per trovare sempre più finanziatori e già un’importante società americana è stata coinvolta, si tratta della "REV1 Ventures". Inoltre altri enti stanno prendendo contatti col direttore esecutivo della company, il Dottor Michael Triplett. Ulteriori informazioni al link "www.myonexustx.com".

“Il programma della company è molto ambizioso, entro il 2027 arriveranno cinque nuove terapie per alcune forme di distrofie dei cingoli (LGMD2B-2C-2D-2E-2L) – racconta entusiasta Vola – Si partirà quest’anno con la sperimentazione sui pazienti 2E, quindi proprio dal progetto finanziato dal GFB ONLUS, per passare poi nei prossimi anni alle altre 4 malattie. Verranno iniettati i primi 6 pazienti per via sistemica, a dosaggi molto più alti. La terapia andrà in tutto il corpo, cuore compreso. Nel 2017 quasi 2.000.000 di dollari verranno spesi sulla sperimentazione 2E. E’ prevista poi nel 2020 una sperimentazione multicentrica più ampia, sempre sulla 2E, che coinvolgerà molti più pazienti”.

Il GFB si sta impegnando per trovare altri finanziatori che entrino nella Company e per raggiungere un altro importante traguardo: portare la terapia anche a Milano nel giro di pochi anni – nel 2020. Con questi obiettivi, il GFB Onlus ha avviato la campagna “Curiamoli 4.0” per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti dalla distrofia dei cingoli.

Documento Myonexus